Neue Hoffnung für die Heilung von Muskeldystrophie

Ein gesunder Mensch hat eine durchschnittliche Muskelmasse von etwa 54 Prozent, aber eine Person mit Muskeldystrophie (MD) kann am Ende dieser Erkrankung überhaupt keinen Muskel haben..

Was ist Muskeldystrophie??

Muskeldystrophie oder Muskeldystrophie ist eine Gruppe von Krankheiten, die eine fortschreitende Muskelschwäche und einen Verlust der Muskelmasse verursachen. Bei der Muskeldystrophie stören Genmutationen die Produktion von Proteinen, die zur Bildung gesunder Muskeln benötigt werden.

Dieses Mutationsgen wird oft von Eltern geerbt, schließt aber nicht aus, dass Mutationsgene sich ohne Vererbung unabhängig entwickeln können.

Es gibt verschiedene Arten von Muskeldystrophie - abhängig davon, welche Muskeln betroffen sind und welche Symptome verursacht werden. Das Symptom der häufigsten Art von Muskeldystrophie, Duchenne MD, beginnt in der Kindheit, die leicht fällt, wenn sie sich auf einer flachen Straße schnell bewegt. Muskeldystrophie ist häufiger bei Jungen, während Frauen nur Naturträgern sind. Andere Arten von Dystrophie treten erst auf, wenn jemand erwachsen ist.

Manche Menschen mit Muskeldystrophie verlieren mit der Zeit ihre Gehfähigkeit. Andere haben Probleme mit dem Atmen oder Schlucken.

Muskelaufbauende Proteine ​​können eine Lösung für Muskeldystrophie sein

Es gibt kein Gegenmittel gegen Muskeldystrophie, aber verschiedene Therapien können bei körperlichen Behinderungen und anderen Problemen helfen, darunter:

• Mobilitätshilfe, wie leichte Übungen, Physiotherapie und körperliche Hilfsmittel
  
• Selbsthilfegruppe, mit praktischen und emotionalen Auswirkungen umzugehen
• Chirurgie, Haltungsfehler wie Skoliose zu korrigieren
• Medizin, B. Steroide zur Steigerung der Muskelkraft oder ACE-Hemmer und Betablocker zur Behandlung von Herzproblemen.

Neue Forschung sucht nach Wegen, um genetische Mutationen und geschädigte Muskeln, die mit MD-Symptomen zusammenhängen, zu verbessern. Eines davon sind zwei separate Studien von der Rockefeller University und der Edinburgh University.

Muskeln bestehen aus Millionen dichter Zellen. Selbst bei Erwachsenen regenerieren sich diese Muskeln weiter, um Schäden zu reparieren, die durch verschiedene Dinge, Krankheiten oder Verletzungen verursacht werden können.

Aus Science Daily berichten, während einige neue Muskeln aus Proteinen in Stammzellen gebildet werden, die für die Muskelstruktur und -funktion verantwortlich sind. Mutationen entstehen durch Fragmente von Perizyten und PICs, einer Gruppe von Stammzellen, die Fett oder Muskel produzieren können.

Forscher haben bisher nur gewusst, dass Proteine ​​tatsächlich an der Muskelbildung beteiligt sind, aber sie wissen noch nicht, wie diese Proteine ​​die Gene beeinflussen, die für die Entwicklung gesunder Muskeln verantwortlich sind.

"Die Zellbildung, egal ob es sich um Muskeln oder Fett handelt, basiert auf unserer Forschung und basiert auf einem komplexen Protein namens Laminin", sagte Yao Yao, Assistenzprofessor an der University of Minnesota.

Die Entwicklung neuer Medikamente durch Einwirkung auf den Laminin-Pfad kann viele Symptome der Muskeldystrophie lindern, sagte Yao weiter.

Yaos Forschungen ergaben, dass der Verlust von Laminin im Körper zumindest einige Formen von Muskeldystrophie verursachen kann. Insbesondere konzentrierten sich Yao und sein Team auf Laminin in Perizyten und PICs.

Yao und das Team führten eine Studie an einer Gruppe von Mäusen durch, die einen Lamininmangel im Körper aufwiesen. Sie fanden heraus, dass diese Gruppe von Mäusen eine kleinere Körperform als andere normale Mäuse hatte und eine Muskelmasse unter dem Normalwert hatte. Tatsächlich enthalten Perizyten und PICs nur einen kleinen Anteil an Muskelstammzellen, was keine so dramatischen Ergebnisse zeigen sollte.

Yao und das Team argumentierten, dass das Ersetzen von Laminin in diesem Gewebe Ratten helfen könnte, sich zu erholen. Diese Idee ist jedoch für den Menschen als ziemlich schwer zu verwirklichen. Obwohl die Gruppe der Mäuse signifikante Veränderungen zeigte - Gewebezusatz und Muskelkraft -, würde die Injektion von Laminin beim Menschen Hunderte von Injektionen erfordern, damit Laminin ordnungsgemäß in das Gewebe aufgenommen werden konnte.

Die Wissenschaftler konzentrierten sich darauf, zu verstehen, wie Laminin Perizyten und PICs beeinflusst, um Muskeln zu bilden. Sie fanden heraus, dass Laminin beeinflusst, welche Gene aktiviert werden und nicht.

Eines dieser "einzigartigen" Gene ist gpihbp1, das häufig in Kapillarperizyten vorkommt, wo sie leben. Es wurde gezeigt, dass das gpihbp1-Gen zur Fettbildung beiträgt. Wenn kein Laminin vorhanden ist, wird gpihbp1 in Perizyten und PICs nicht mehr aktiviert.

Basierend auf einer Reihe dieser Ideen vermuten Wissenschaftler, dass gpihbp1 Stammzellen dazu bringen könnte, sich zu verändern und Muskeln statt Fett zu bilden. Sie umgehen diese Perizyten und Laminin-definierten PICs, um gpihbp1 aktivieren zu können, und stellen fest, dass sich diese Zellen dann zu neuen Muskeln entwickeln.

Das Forschungsteam sucht nun nach Medikamenten, die den gpihbp1-Spiegel in Perizyten und PICs erhöhen können, mit dem Ziel, einen Großteil der Symptome dieser Krankheit zu beseitigen.

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